Lotta al cancro, scoperto un nuovo farmaco contro i tumori cerebrali: il vorasidenib

Una nuova scoperta, di quelle che fanno la differenza nella lotta contro un avversario insidioso. Uno studio internazionale, con la partecipazione attiva della Neuro-Oncologia universitaria dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, diretta dalla professoressa Roberta Rudà, ha dimostrato che una nuova molecola, vorasidenib, è in grado di rallentare la crescita tumorale dei gliomi di basso grado. 

Lo studio
I risultati di questo studio, - si chiama Indigo, ha reclutato 331 pazienti da 10 Paesi e rivoluzionerà la pratica clinica - sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale New England Journal of Medicine, massima autorità scientifica in campo medico, e sono stati presentati in anteprima all’American Society of Clinical Oncology (Asco) a Chicago. La Neuro-Oncologia dell'ospedale Molinette, avendo partecipato al disegno dello studio e reclutato pazienti, appare tra gli autori della pubblicazione, unico Centro italiano e tra i pochi Centri europei.

Il nemico
I gliomi cerebrali colpiscono circa 4-5 persone su 100 mila abitanti. Quelli cosiddetti “di basso grado” colpiscono maggiormente pazienti giovani (tra i 20 e i 40 anni) e sono caratterizzati dalla presenza della mutazione IDH1-IDH2, determinante per la crescita tumorale. Pur non essendo neoplasie maligne, questi tumori, per le caratteristiche infiltrative nel tessuto nervoso sano, non sono suscettibili di una rimozione chirurgica radicale. Nel tempo, il residuo tumorale tende a crescere e può evolvere verso forme più aggressive.

L'innesco
Quando il glioma presenta la mutazione Idh produce un metabolita anomalo (oncometabolita) che promuove la crescita e l’infiltrazione tumorale ed è anche implicato nella suscettibilità a sviluppare crisi epilettiche, sintomo frequente ed invalidante di questi pazienti.

Il farmaco
Il farmaco vorasidenib è un inibitore specifico della mutazione Idh e la sua azione si traduce in un significativo rallentamento della crescita tumorale, consentendo di posticipare la radio e la chemioterapia, attualmente considerate terapie standard. Terapie peraltro suscettibili di effetti collaterali importanti. Invece vorasibenib, assunto per via orale, ha dimostrato di essere ben tollerato e, oltre ad avere un effetto sul tumore, sembra essere attivo anche nel ridurre le crisi epilettiche.

I tempi
Ora il farmaco dovrà seguire le tempistiche dell’iter regolatorio e l’approvazione delle autorità registrative negli Usa ed in Europa prima di poter essere prescritto ai pazienti con questo tipo di tumore, ma apre un nuovo scenario nel trattamento, lo scenario delle “terapie target o terapie di precisione”, già diffusamente impiegate in oncologia ma finora di impiego limitato in neuro-oncologia.